Phase III-Zulassungsstudie
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WILEX führt eine Phase III-Zulassungsstudie mit REDECTANE® durch. In die Studie wurden 226 Patienten mit Verdacht auf Nierenkrebs in 14 Zentren in den USA aufgenommen. Bei diesen Patienten war eine Operation geplant, um Teile der betroffenen Niere oder die gesamte Niere zu entfernen. Sie wurden mit einer Computertomographie (CT) und mit REDECTANE® (Positronen-Emissions-Tomographie (PET) / CT) vor der Operation untersucht, um festzustellen, ob sie an einem klarzelligen Nierenzellkarzinom erkrankt sind. Die Studie untersucht, ob die Darstellung mit REDECTANE® die Diagnose im Vergleich zu dem Standardverfahren (nur CT) verbessern kann.
Abb 1: Kontrast CT bei einem Patienten mit einem Nierentumor in der rechten Niere Abb 2: REDECTANE® PET/CT identifiziert deutlich ein klarzelliges Nierenzellkarzinom in der rechten Niere Quelle: Memorial Sloane-Kettering Cancer Center, New York, NY
Status
WILEX hat im Mai 2010 finale Daten der Phase III-Studie mit REDECTANE® veröffentlicht. REDECTANE® hat die Erwartungen erfüllt, ein klarzelliges von einem nicht klarzelligen Nierenzellkarzinom zu unterscheiden. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass PET/CT mit REDECTANE® eine verbesserte Diagnose gegenüber CT ermöglicht.
Im Gegensatz zu den im November 2009 veröffentlichten vorläufigen Daten wurde der Endpunkt Sensitivität, die korrekte Diagnose eines klarzelligen Nierenzellkarzinoms, im Vergleich zum CT mit statistischer Signifikanz erreicht (P-Value, p) (p=0,016). Der Studienendpunkt Spezifität, die korrekte Diagnose, dass kein klarzelliges Nierenzellkarzinom vorliegt, wurde mit einem hoch signifikanten statistischen Wert bestätigt (p<0,001). Um auszuschließen, dass die Überlegenheit von REDECTANE® aus einem schlechten Abschneiden des CT resultiert, wurden die Endpunkte von REDECTANE® außerdem mit einem im Studienprotokoll festgelegten künstlichen Mindestwert von 75 % Spezifität und Sensitivität verglichen. REDECTANE® zeigte eine Sensitivität von 86 % (p=0.002) und eine Spezifität von 87 % (p=0.057).
Am 17. Juni 2011 haben WILEX und der Partner IBA über das Pre-BLA Meeting mit der FDA und die nächsten Schritte im REDECTANE® Zulassungsprozess informiert. Ziel dieser Pre-BLA Besprechung ist es, den Antrag auf Zulassung eines Produktes und den Zulassungsprozess im Vorfeld zu diskutieren. Im Rahmen dieser Vorbesprechung bestätigte die FDA in der Diskussion, dass die Phase III-REDECT-Studie einen angemessenen Nachweis für die diagnostische Performance und Sicherheit von REDECTANE® liefert. Derzeit sind zwei Themen durch WILEX und IBA zu bearbeiten. Die FDA regt an, dass WILEX und IBA eine sogenannte „outcomes based study“ vor dem Zulassungsantrag in Erwägung ziehen sollen, um einen zusätzlichen Hinweis zum medizinischen Nutzen zu erhalten. WILEX und IBA stimmen mit der FDA überein, dass eine solche Studie der nächste logische Schritt in der Entwicklung von REDECTANE® sein könnte. Allerdings vertreten WILEX, IBA und externe medizinische Berater die Meinung, dass eine solche Studie als Phase IV nach Marktzulassung durchgeführt werden sollte. WILEX und IBA werden das entsprechende Studiendesign und die Strategie zunächst mit dem medizinischen Beirat und im Anschluss mit der FDA diskutieren. Der zweite mit der FDA diskutierte Themenblock betraf Fragen zur Produktion von REDECTANE®. WILEX und IBA werden der FDA die notwendigen Daten in den nächsten Monaten bereitstellen.
Spezielle klinische Protokollbewertung
Für die Phase III-Zulassungsstudie hat WILEX eine spezielle klinische Protokollbewertung („special protocol assessment“ – SPA) von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde Food and Drug Administration (FDA) erhalten. Mit der SPA dokumentiert die FDA, dass das Design und die geplante Analyse der klinischen Studie für die Einreichung eines Zulassungsantrags angemessen sind. Die FDA sieht sich im Rahmen des Zulassungsverfahrens an die Protokollbewertung gebunden.
